SuaraSekitar Terkini Kumpulan Berita dan Informasi dari berbagai sumber yang terpercaya
Dulunya hanya ada dalam fiksi ilmiah, terapi gen dan sel kini menyelamatkan dan memperpanjang hidup orang-orang dengan penyakit serius dan fatal.
Perawatan mutakhir ini memungkinkan dokter menawarkan pasien kesempatan untuk melakukan “perawatan ulang” secara biologis. Terapi sel mengatur ulang sistem kekebalan pasien, sedangkan terapi gen mengubah atau menghapus gen penyebab penyakit.
Inilah yang perlu Anda ketahui tentang apa itu terapi sel dan gen serta cara kerjanya.
Daftar Isi
Apa itu terapi sel dan gen?
Beberapa orang berpikir bahwa terapi gen dan terapi sel adalah hal yang sama, namun ada perbedaan penting.
Dengan terapi sel, dokter memasukkan sel-sel baru dari jenis tertentu ke dalam tubuh Anda untuk memperbaiki atau mengganti jaringan yang rusak. Dokter mungkin mengumpulkan sel Anda sendiri, kemudian menggunakan pengobatan untuk memperbanyak sel sehat baru di laboratorium sebelum mengembalikannya ke tubuh Anda. Dalam kasus lain, donor yang sehat menyediakan sel-sel baru. Transplantasi sel induk (juga disebut transplantasi sumsum tulang) adalah contoh terapi sel.
Terapi gen mengubah gen di dalam sel Anda untuk mengobati penyakit keturunan atau penyakit didapat. Dengan terapi gen, dokter “memperbaiki” gen yang bermutasi (gen yang telah berubah dan tidak lagi berfungsi sebagaimana mestinya) atau mengganti gen yang bermutasi dengan versi yang sehat dengan memasukkan materi genetik baru ke dalam sel Anda.
Bagaimana cara kerja terapi sel dan gen?
Mempersiapkan dan mengelola terapi sel dan gen adalah proses yang rumit dan mahal. Penyedia layanan kesehatan dan staf rumah sakit lainnya harus menerima pelatihan ekstensif tentang cara menyimpan dan menangani sel.
Berikut ini salah satu contoh bagaimana pengobatan – terapi sel T reseptor antigen chimeric (CAR) – dapat digunakan untuk mengobati beberapa jenis kanker darah. Perawatan ini mengubah gen di dalam sel T, sejenis sel kekebalan, dan melatihnya untuk menemukan dan membunuh sel kanker.
Begini cara kerjanya:
- Penyedia layanan kesehatan Anda mengumpulkan sel T dari darah Anda.
- Di laboratorium, para ilmuwan menambahkan gen yang membantu sel T menempel pada bagian tertentu dari sel kanker.
- Di laboratorium, para ilmuwan menumbuhkan banyak salinan sel yang dimodifikasi, yang sekarang disebut sel CAR T. Proses ini mungkin memerlukan waktu beberapa minggu.
- Dokter Anda akan memasukkan sel CAR T ke dalam aliran darah Anda sehingga dapat menyerang sel kanker.
Penyakit apa saja yang bisa diobati dengan terapi sel?
Terapi sel telah berhasil mengobati berbagai kondisi dan penyakit, termasuk:
- Gangguan autoimun
- Cedera sumsum tulang belakang
- Mieloma multipel
- Kelainan saraf
- Beberapa bentuk leukemia
- Beberapa bentuk limfoma
Penyakit apa saja yang bisa diobati dengan terapi gen?
Saat ini, terapi gen yang disetujui FDA dapat digunakan untuk mengobati kondisi ini dan kondisi lainnya:
- Distrofi retina terkait dengan mutasi RPE65
- Hemofilia B (defisiensi faktor IX bawaan)
- Atrofi otot tulang belakang (SMA)
- Thalassemia beta
- Distrofi otot Duchenne
Apa risiko terapi gen dan sel?
Terapi gen dan sel dapat menyebabkan efek samping yang mengancam jiwa, jadi Anda perlu menerima perawatan di pusat kesehatan besar yang semua stafnya telah menerima pelatihan khusus.
Dalam terapi sel, yang mengatur ulang sistem kekebalan, tubuh Anda untuk sementara tidak mampu melawan infeksi. Sistem kekebalan Anda mungkin juga mencapai tingkat yang berbahaya. Anda dapat mengembangkan sindrom pelepasan sitokin (CRS) ketika sel-sel baru yang berkembang biak membanjiri aliran darah Anda dengan bahan kimia yang disebut sitokin. CRS dapat menyebabkan masalah pernafasan dan jantung yang parah, disertai demam serius, sakit kepala, muntah dan diare.
Kemungkinan efek samping lain dari terapi sel termasuk reaksi alergi, rendahnya kadar mineral dalam darah, dan rendahnya jumlah sel darah.
Terapi gen memerlukan penggunaan pembawa, seringkali berupa virus yang gennya telah dimodifikasi, untuk mengirimkan gen baru ke dalam sel Anda. Tubuh Anda mungkin merespons pengobatan sebagai ancaman. Jika ini terjadi, sistem kekebalan tubuh Anda bisa bereaksi berlebihan dan menyebabkan peradangan parah bahkan kegagalan organ.
Mungkin juga pengobatan tersebut menargetkan sel yang salah, menyebabkan infeksi baru, atau menyebabkan tumor jika gen baru ditempatkan di tempat yang salah dalam DNA Anda.
Apa manfaat terapi gen dan sel?
Potensi manfaat terbesar dari terapi gen dan sel adalah peluang untuk mengobati atau menyembuhkan penyakit fatal atau serius yang pilihan pengobatannya terbatas. Terapi gen dan sel mengatasi penyebab penyakit pada tingkat sel. Ketika pengobatan berhasil, gangguan ini tidak akan bertambah parah atau mungkin hilang sama sekali.
Manusia mempunyai sekitar 20.000 gen, dan gen-gen ini membawa DNA, yang memberi tahu sel-sel Anda bagaimana berperilaku. Artinya, terapi gen membawa perubahan pada tingkat dasar tubuh. Oleh karena itu, terapi gen biasanya merupakan pengobatan satu kali saja. Beberapa pengobatan sel merupakan pengobatan sekali seumur hidup, namun pengobatan lainnya mungkin perlu diulang untuk penyakit tertentu, seperti kanker darah.
Terapi gen dan sel sekarang dan di masa depan
Sejak tahun 2017, FDA telah menyetujui 32 terapi gen dan sel, dan persetujuan lainnya pasti akan diperoleh dalam beberapa bulan dan tahun mendatang. American Society for Gene and Cell Therapy (ASGCT) melaporkan bahwa hampir 3.000 terapi gen dan sel sedang dalam pengembangan klinis pada tahun 2023. Jumlah ini merupakan tambahan dari 850 terapi sel yang saat ini sedang dikembangkan, menurut American Society for Gene and Cell Therapy.
Ini adalah awal yang baik untuk menyelamatkan dan memperpanjang umur. Untungnya, penelitian tentang bagaimana terapi gen dan sel dapat mengobati banyak penyakit lain masih terus dilakukan, dan lebih banyak pengobatan akan segera dilakukan.
Sumber daya pendidikan ini dibuat dengan dukungan dari Bio.
Artikel terkait di seluruh web